Amy Norton

„HealthDay Reporter“

Ketvirtadienis, 2018 m. Spalio 18 d. („HealthDay“ naujienos) - „Mokslininkai“ vadina „proveržiu“, o du preliminarūs tyrimai parodė, kad bet kuris iš dviejų trijų vaistų režimų gali būti naudingas 90 proc. Žmonių, sergančių cistine fibroze.

Tyrimai buvo trumpalaikiai ir nustatė, kad vaistų deriniai pagerino suaugusių pacientų plaučių funkciją per keturias savaites. Tačiau ekspertai teigė, kad jie yra optimistiški, o rezultatai užims didesnius, jau vykstančius ilgesnės trukmės tyrimus.

Labiausiai įdomu, jie sakė, kad tris-narkotikų metodas gali atverti naujas galimybes beveik visiems cistinės fibrozės pacientams.

„Tai nėra cistinės fibrozės gydymas“, - pabrėžė dr. Steven Rowe, kuris vadovavo vienam iš bandymų. "Bet tai gali būti žaidimo keitimas."

Cistinė fibrozė (CF) yra genetinė liga, sukelianti nuolatines plaučių infekcijas. Laikui bėgant, didelis plaučių pažeidimas sukelia kvėpavimo nepakankamumą. Vienu metu vaikai su CF paprastai mirė, kol jie pasiekė mokyklos amžių. Tačiau, atsižvelgiant į geresnį gydymą, tipinė gyvenimo trukmė dabar yra apie 40 metų, pasak Cistinės fibrozės fondo.

Cistinę fibrozę sukelia įvairios genų, vadinamų CFTR, mutacijos. Per pastaruosius kelerius metus tapo prieinami tie vaistai, kurie yra susiję su genetika. Jie žinomi kaip CFTR moduliatoriai, jie buvo paskelbti kaip svarbi pažanga gydant šį sutrikimą.

Tačiau jie puikiai dirba tik nedaugeliui žmonių, turinčių tam tikrų CFTR mutacijų, - paaiškino Rowe, Birmingemo Alabamos universiteto Cistinės fibrozės tyrimų centro direktorius.

Dažniausia cistinės fibrozės sukėlusi mutacija vadinama F508del - ir pasirodė esanti sunkiau kovoti, sakė Rowe.

Maždaug pusė CF sergančių žmonių turi dvi mutacijos kopijas (viena paveldėta iš kiekvienos iš tėvų). Jiems dviejų egzistuojančių CFTR moduliatorių derinys gali palengvinti kvėpavimo problemų, tačiau bendras poveikis yra tik „kuklus“, - sakė Rowe.

Tada yra 30 procentų CF pacientų, kurie turi tik vieną F508del kopiją ir kitą defektą, vadinamą „minimalios funkcijos“ mutacija. Jiems esami CFTR moduliatoriai neveikia.

Abu nauji tyrimai buvo orientuoti į šias dvi pacientų grupes. Rezultatai paskelbti spalio 18 d Naujosios Anglijos medicinos žurnalas, kad sutaptų su mokslininkų pristatymu Šiaurės Amerikos cistinės fibrozės susitikime Denveryje.

Tęsinys

„Rowe“ komanda išbandė dviejų galimų CFTR modulatorių - tezakaftor ir ivakaftor - derinį ir eksperimentinį, žinomą kaip VX-659. Kitame tyrime buvo naudojami tie patys esami vaistai ir panašus naujas vaistas, pavadintas VX-445.

Rowe komanda atsitiktinai paskyrė 54 suaugusiųjų, sergančių cistine fibroze, arba vartojo tris kartus vartojamo gydymo režimą, arba dalyvavo palyginimo grupėje. Lyginamojoje grupėje pacientai, turintys vieną F508del mutaciją, vartojo placebą, o pacientai, turintys dvi mutacijos kopijas, paėmė tik tezakaftorą ir ivakaftorą.

Po keturių savaičių atliktas tyrimas parodė, kad trijų vaistų terapija pagerino plaučių funkciją pacientams, turintiems abiejų rūšių mutacijas. Jų atliktas testas, vadinamas FEV1, padidėjo vidutiniškai 13 procentinių punktų - tai, ką Rowe apibūdino kaip „ryškų pagerėjimą“.

Kitas bandymas buvo beveik identiškas.

Tai yra pirmas kartas, kai Rowe sakė, kad CFTR moduliatoriaus terapija „išstūmė adatą“ pacientams, turintiems vieną F508del mutaciją.

Redakcija, paskelbta kartu su tyrimais, parodė, kad jie „yra didelis laimėjimas“.

Dabar kyla klausimas, ar galima palaikyti pagerintą plaučių funkciją ir ar vaistai užkerta kelią simptomų paūmėjimui ir kitoms komplikacijoms, rašė dr. Fernando Holguin, iš Kolorado universiteto Auroros.

Cistinė fibrozės fondas padėjo finansuoti darbą per dotaciją „Vertex Pharmaceuticals, Inc.“, kuri kuria abu eksperimentinius vaistus.

„Šių potencialių vaistų gebėjimas gydyti asmenis, turinčius vieną F508del mutaciją, reiškia, kad daugiau žmonių, nei bet kada anksčiau, galėtų gauti naudos“, - sakė dr. Michael Boyle, vyresnysis gydytojo viceprezidentas. "Tai labai įdomi naujiena mūsų bendruomenei."

Rowe sutiko, kad vis dar yra svarbių klausimų apie trijų narkotikų vartojimo režimus. Vienas iš jų yra, kaip gerai jie dirba jaunesniems pacientams?

Pacientai, jaunesni nei 12 metų, yra įtraukti į didesnius vykstančius tyrimus, sakė Rowe.

Iki šiol gydymas yra saugus. Dauguma šalutinių poveikių keturių savaičių trukmės tyrimuose buvo „lengvi ar vidutinio sunkumo“, sakė mokslininkai ir įtraukti kosulys, galvos skausmas ir padidėjęs skrepis.

Jei bandomieji vaistai bus galutinai patvirtinti, bus realus kainos klausimas.

Šiuo metu „Vertex“ prekiauja „tezakaftor“ ir „ivakaftor“, kaip „Symdeko“, deriniu.

Jungtinėse Amerikos Valstijose, remiantis fondo duomenimis, cistine fibroze yra daugiau nei 30 000 žmonių.