Leiskite naujam vaistui parodyti, kaip jis (ir kiti vaistai) atsirado.

Martin Downs, MPH

Aš tik tabletes. Taip, aš tik tabletes. Ir aš sėdi čia …

O labas. Mano vardas yra „Nupil“. Aš esu naujas vaistas arba bent jau tikiuosi. Šiuo metu FDA nusprendžia, ar patvirtinti mane. Žiūrėkite, kad didelis biurų pastatas? Tai yra narkotikų vertinimo ir tyrimų centras. Tai taip svarbu, kaip atrodo. Čia sprendžiamas visų naujų vaistų, kurie nori būti parduodami JAV, likimas.

Viduje FDA recenzentai kruopščiai išnagrinėja visą informaciją, kuri yra žinoma apie mane ir apie tai kalbama kartu. Jie tikrai yra užsiėmę. Yra daugiau nei 100 000 puslapių duomenų, o recenzentų komanda per kelis mėnesius peržiūrės. Manau, aš tiesiog turėsiu čia sėdėti ir būti kantriai.

Kaip aš čia baigiau? Kodėl, džiaugiuosi, kad paklausėte. Tai įdomi istorija.

Molekulė stovi

Maždaug prieš 12 metų pradėjau veikti kaip molekulė, viena iš tūkstančių tyrėjų, sukurtų laboratorijoje. Mokslininkai patikrino mus, vienas po kito, ieškodami kai kurių specialių savybių. Man buvo pridėta prie kai kurių mėgintuvėlių ląstelių, norėdami pamatyti, ką norėčiau padaryti.

Tai buvo seniai, bet aš prisimenu, kad man patiko beveik viskas apie tas ląsteles, išskyrus vieną baisų mažą fermentą - fermentą, galintį susirgti žmonėmis. Tas fermentas mane labai erzina, todėl užblokavau jo gamybą, bet palikau viskas vieni. Na, mokslininkai buvo labai patenkinti. Aš tik tai padariau man natūraliai, bet dabar aš žinau, kad būtent tai jie tikėjosi.

Dar neturėjau pavadinimo, tik numeris: ABCD-523.

Bandymas prasideda

Mokslininkai tada bandė mane laboratorinėmis žiurkėmis. Šio tikslo tikslas buvo pamatyti, ar aš padariau tą patį gyvuose gyvūnuose, kuriuos padariau mėgintuvėlyje. Jie taip pat norėjo žinoti, ar turėjau toksinio poveikio. Jie matavo, kaip aš įsisavinau ir praeinau gyvūno kūnu.

Kaip sakė doktorantė Alan Goldhammer, Amerikos farmacijos tyrimų ir gamintojų reguliavimo viceprezidentas (PhRMA), „Paprasta nustatyti daugybę dalykų, kurie veikia mėgintuvėlyje.“ Iššūkis - rasti kažką, kas veikia gyvame kūne.

Tęsinys

Eksperimentų rezultatai buvo geri. Tai gana retai tai įvyksta. Šiuos bandymus atliks tik vienas iš 50 perspektyvių junginių. Didžioji dauguma neveikia taip, kaip tikėtasi, arba jie yra per daug toksiški.

Tuo tarpu mokslininkai ištyrė, kaip galėčiau tapti tablete. Jie norėjo įsitikinti, kad nebūčiau pernelyg trapus - kad galėčiau egzistuoti įvairioje temperatūroje, nepažeidžiant. Jie taip pat pažvelgė, kaip sunku man gaminti dideliu mastu. Atrodo, aš nesijaučiu apie orą, ir aš nepraktiška padaryti didelį kiekį.

Daug kliūčių, kurias reikia išvalyti

Jau buvo daug eksperimentų, bet aš vis dar turėjau ilgą kelią. Norint pereiti prie kito žingsnio, manęs remiantis narkotikų gamintojas reikalavo, kad FDA patvirtintų bandymus su žmonėmis. Bendrovė parodė FDA, kaip gerai atlieku bandymus su gyvūnais, ir paaiškinau, kaip jie mokėsi mane žmonėms, vadinamiems I fazės klinikiniu tyrimu.

Su FDA nykščiais tyrėjai pradėjo ieškoti žmonių, kurie išbandytų mane. Jiems reikėjo 20-100 sveikų savanorių. Tyrimo tikslas buvo ne pamatyti, ar aš dirbau, bet ir bandau patikrinti savo saugumą ir šalutinį poveikį žmonėms.

Kai kuriems žmonėms pasireiškė lengvas šalutinis poveikis, pvz., Galvos skausmas ir skrandžio sutrikimai. Ei - niekas tobulas! Aš lažinuosi, kad prieš tai kažkam suteikėte galvos skausmą. Faktas yra, kad visi vaistai kartais sukelia šalutinį poveikį. Tačiau šiame tyrime nekilo jokių rimtų problemų.

Aš turiu vardą

Šį laiką gavau savo „nepagrįstą“ pavadinimą: noperalate . Tai mano bendras cheminis pavadinimas, vienas mokslininkas naudojasi, kai jie kalba apie mane. Tai skiriasi nuo mano prekės ženklo, kurį vėliau davė įmonės, kurios man parduos. Grupė, vadinama Jungtinių Amerikos Valstijų patvirtintų vardų taryba, skiria bendrus pavadinimus naujiems farmaciniams junginiams. Aš niekada nemaniau, kad WBMD-523 tikrai buvo man, todėl džiaugiuosi, kad vadinosi noperalate.

Kol kas viskas gerai. Tačiau kitame etape, II etapo bandyme, turėjau įrodyti, kad dirbau. Iki šiol turėjau tik parodyti, kad galiu dirbti. Dabar turėjau atlikti. Mokslininkai norėjo pamatyti, kad galėčiau patikimai užkirsti kelią šiam fermentui daugelyje žmonių - apie 100–500 - nekenkiant jiems. Aš taip pat būtų lyginamas su placebu, ty su manekeno tablete. Mokslininkai ir bandomieji subjektai nežinojo, kas mane paėmė ir kurie vartojo placebą, kol atliktas tyrimas.

Tęsinys

Praėjo septyni metai nuo to laiko, kai pirmą kartą buvo pastebėtas laboratorijoje ir pasirinktas vystymuisi. Į mane buvo investuota daug laiko, intelektinės jėgos ir pinigų, tačiau vis tiek galėjau nepavykti. Klinikiniai tyrimai yra panašūs į olimpines žaidynes. Dažnai labai perspektyvūs sportininkai patenka į žaidimus, bet galiausiai jie nėra vertinami. Apie keturis iš penkių vaistų nepadeda per klinikinius tyrimus.

Taip pat ne visi mane sudomino. Daugelis šios srities mokslininkų buvo skeptiški. Jie manė, kad ankstyvieji studijų rezultatai nebuvo įtikinami. Iki to laiko, kai II etapo studijos susikaupė, daug žmonių susijaudino. Buvo aišku, kad pereisiu prie III etapo.

Paskutinis klinikinių tyrimų etapas truko ketverius metus. Turėjau išbandyti tūkstančius žmonių ir be jokių abejonių parodyti, kad aš tikrai dirbau ir kad mano nauda yra daug didesnė už galimas problemas.

Apžvalga

Taigi, tai atneša mums naujausią informaciją. Prieš kelias dienas mano rėmėjas pateikė „naują vaistų paraišką“ su FDA. Tai oficialus prašymas FDA peržiūrėti narkotiką.

Kaip jau minėjau, narkotikų kompanija turėjo apsisukti kiekvieną informaciją apie mane. Tai apima duomenis iš visų mėgintuvėlių bandymų, tyrimų su gyvūnais ir visus klinikinius tyrimus.

Buvau įdomu, kaip veikia peržiūros procesas, todėl paklausiau Sandra Kweder, MD, FDA naujų vaistų biuro direktoriaus pavaduotojo.

FDA turi daug skirtingų ekspertų, kurie peržiūrės įvairias paraiškos dalis. Jie žiūri į visus jo aspektus, o ne tik į tyrimo duomenis.

„Pavyzdžiui, bus chemikas, peržiūrintis visą gamybos ir kokybės kontrolės sistemą“, - aiškina Kweder.

Kiti ingredientai bus sumaišyti su manimi, kad pagražintumėte tabletes. Šie ingredientai taip pat turi būti saugūs, ir jie negali su manimi reaguoti taip, kad keistųsi mano darbo.

Tada yra ir kitų ekspertų:

• Gydytojai
• Toksikologai
• Statistikai
• Mikrobiologai
• Farmakologai

Jie visi ieško problemų su mano rėmėjo pateiktais įrodymais. Kartais jie prašo daugiau duomenų, pavyzdžiui, iš ilgesniam laikui atlikto tyrimo, kuriame yra daugiau bandomųjų dalykų. Esu įsitikinęs, kad mes suteikėme recenzentams viską, ko jiems reikia. Mano rėmėjas palaikė ryšius su FDA per visą klinikinius tyrimus ir net paklausė, kaip parengti tyrimus, kad geriausiai atitiktų FDA reikalavimus.

Tęsinys

Vertintojai taip pat neprivalo visiškai pasitikėti rėmėjo pateiktu duomenų aiškinimu. Kadangi jie turi prieigą prie visų tyrimų duomenų, jie gali atlikti savo analizę, jei mano, kad tai tinkama.

„Tai daro unikalią JAV peržiūros sistemą,“ sako Kweder. „Jokia kita šalis to nedaro.“

Paraiškoje taip pat pateikiama siūloma informacija apie etiketę: instrukcijos, kaip naudoti mane, ką turėčiau daryti, ir kokie šalutiniai poveikiai bei saugos klausimai. Dažnai FDA nori patobulinti tai, kas bus atspausdinta ant etiketės.

Patariamieji komitetai

Kai kuriais atvejais, bet ne mano, FDA sušaukia patariamąjį komitetą. Klinikiniai tyrimai gali atskleisti, kad yra rimtas pavojus, kad jis bus suderintas su vaisto teikiamais privalumais, arba gali kilti abejonių, ar vaistas tikrai veikia. „Net prieš pateikiant paraišką, turime tam tikrą prasmę, ką rodo studijos, ir mes žinome, kad tai bus glaudus kvietimas, - sako Kweder. „Šie glaudūs kvietimai yra bendra priežastis kažką priimti patariamąjį komitetą.“

Patariamasis komitetas taip pat gali būti naudingas, jei vaistas yra prieštaringas, arba jei jis toks naujas, kad niekas panašus niekada nebuvo patvirtintas anksčiau. Komitetą sudaro nepriklausomi ekspertai. Jos rekomendacijos yra rimtai pasveriamos, tačiau FDA nėra teisiškai įpareigotos jų laikytis.

Galiausiai, kiekvienas recenzentas parašys ataskaitą. Aukščiausias pareigūnas apsvarstys recenzentų rekomendacijas ir priims sprendimą: „patvirtintas“, „patvirtinamas“ arba „nepatvirtinamas“.

Patvirtintas vaistas turi žalią šviesą, kuri turi būti parduodama tą pačią dieną. Dėl „patvirtinamojo“ vaisto galutinio patvirtinimo gali priklausyti nuo tam tikrų sąlygų, pvz., Papildomų duomenų pateikimo. Narkotikas, kuris yra „nepatvirtinamas“, iš esmės yra nušautas.

2003 m. FDA baigė peržiūrą vidutiniškai apie 17 mėnesių. Tačiau kai kurie vaistai peržiūri prioritetą. Štai kodėl reikia, kad ji kuo greičiau pasiektų pacientus. Daugelis narkotikų, sukurtų AIDS gydymui, buvo vertinamos kaip prioritetinės. „Dėl prioritetinių peržiūrų mes turime šešių mėnesių peržiūros laikrodį“, - sako Kweder.

Tęsinys

FDA taip pat turi patvirtinti vaisto markės pavadinimą, kurį pateikia narkotikų gamintojas. Prekės ženklo pavadinimas negali būti klaidinantis, savarankiškai reklamuojantis arba pernelyg panašus į esamą vaisto pavadinimą. Pavadinimas, pavyzdžiui, „Curezital“ arba „Lipitar“, niekada nebūtų leidžiamas.

Jei esu patvirtintas, aš būsiu parduodamas kaip „Nupil®“ (noperalate).

Aš tikrai džiaugiuosi, kad tą dieną. Tikimės, kad neturėsiu ilgai laukti.Vaistinių preparatų gamyklos yra pasirengusios atsukti į gamybą; rengiamos reklamos kampanijos; ir pardavėjų legionai yra pasirengę išgabenti visoje šalyje, kai tik atvyksta patvirtinimo laiškas.

Likusi istorija

Dar vienas dalykas, kurį norėčiau paminėti prieš išvykdami. Mano istorija neabejotinai baigsis patvirtinimu ir rinkodara. Narkotikų gamintojas ir kiti mokslininkai toliau mokysis. Kažkas gali man pamatyti naują naudojimą, tokiu atveju aš turėsiu dar kartą atlikti patvirtinimo procesą, kad jį būtų galima parduoti šiam naudojimui. Pavyzdžiui, vaistai, pirmą kartą sukurti tam tikros rūšies kanclerio gydymui, vėliau buvo panaudoti skirtingiems tikslams. „Yra daug atvejų, kai vystosi vėžiniai vaistai, kai bendrovės tirs naujas indikacijas per visą vaisto gyvavimo ciklą“, - sako PhRMA Goldhammer.

Žinoma, jūs taip pat žinote, kad dėl saugumo problemų neseniai iš rinkos buvo ištraukti keli vaistai. Kiti jų etiketėse buvo pateikti specialūs įspėjimai. Nuolatinis tyrimas ir dėmesingas dėmesys gydytojams ir vartotojams, naudojantiems receptinius vaistus, kartais atskleidžia problemas, kurių negalima ignoruoti.

Nepaisant to, manau, kad daugelį metų galėsiu padėti milijonams žmonių, kol ateis geresnis gydymas, kuris pakeis mane.

Palinkėk man sėkmės!