Amy Norton

„HealthDay Reporter“

TREČIADIENIS, 2018 m. Lapkričio 28 d. („HealthDay News“) - Atrodo, kad eksperimentinė genų terapija, skirta Parkinsono ligai, veikia perskaičiuojant pagrindines smegenų sritis.

Mokslininkai sutelkė dėmesį į 15 Parkinsono ligonių, kurie ankstesniame tyrime gavo vadinamąjį GAD genų terapiją. GAD yra fermentas, skatinantis judėti kontroliuojantį smegenų chemikalų gamybą.

Ankstesniame tyrime pacientai, patyrę GAD geno infuzijas į smegenis, pagerino judėjimo problemas.

Nebuvo aišku, kodėl, sakė mokslininkas dr. Davidas Eidelbergas, kuris vadovauja Neurologijos centrui Feinšteino medicinos tyrimų institute, Manhasset, N.Y.

Taigi naujojoje studijoje Eidelbergo komanda išnagrinėjo specializuotus smegenų nuskaitymus iš 15 bandomųjų pacientų. Tyrėjai rado netikėtą atsakymą: genų terapija nekeičia nenormalios smegenų grandinės, kuri žymi Parkinsono ligą.

Vietoj to jis iš esmės perrašė nedidelį smegenų plotą, kad iš dalies kompensuotų sugedusią grandinę.

„Jis sukūrė savo grandinių rinkinį“, - aiškino Eidelbergas. "Ligos grandinė tęsiasi, todėl tai nėra išgydymas."

Tačiau, pasak jo, genų terapija skatina naujas smegenų jungtis, kurios gali būti naudingos žmonėms, sergantiems Parkinsono liga.

Tyrimo rezultatai paskelbti internete lapkričio 28 d Mokslo vertimo medicina.

Pasak Parkinsono fondo, Parkinsono liga vien tik JAV kenčia beveik 1 mln. Žmonių.

Pagrindinė priežastis yra neaiški, tačiau, prasidėjus ligai, smegenys praranda ląsteles, kurios gamina dopaminą - cheminę medžiagą, reguliuojančią judėjimą. Dėl to žmonės patiria tokius simptomus kaip drebulys, standžios galūnės ir pusiausvyros bei koordinavimo problemos, kurios laikui bėgant palaipsniui pablogėja.

Yra gydymo būdai šiems simptomams mažinti, įskaitant vaistus, kurie padidina dopamino koncentraciją arba imituoja dopamino poveikį. Kitas variantas kai kuriems pacientams yra gilus smegenų stimuliavimas (DBS), kur elektrodai yra implantuojami į tam tikrą smegenų sritį, kad būtų tiekiami nuolatiniai elektriniai impulsai. Manoma, kad tai padėtų slopinti nenormalią elektrinę veiklą.

GAD genų terapija atliekama įterpiant geną į inaktyvuotą šaltą virusą. Šis virusinis „vektorius“ yra infuzuojamas į specifinę smegenų sritį, vadinamą subalamo branduoliu, kuris yra vienas iš smegenų regionų, nukreiptų į DBS gydymą.

Tęsinys

Iš pradžių Eidelbergas pridūrė, kad mokslininkai manė, kad genų terapija veiktų kaip „DBS“.

Tačiau, remiantis naujomis išvadomis, taip nėra.

Dr. Michael Okun yra Parkinsono fondo medicinos direktorius. Jis pavadino tyrimą „žavinga“.

„Tai parodė, kad GAD genų terapija, skirtingai nei subalamo branduolys DBS, nekeičia laukiamo Parkinsono ligos smegenų tinklo“, - sakė Okunas. „Vietoj to jis pasirinko gretimus ne variklinius kelius.“

Kodėl tai svarbu? Viena iš priežasčių, kaip teigia Okun, yra ta, kad ji siūlo „svarbią pamoką“ genų terapijos laukui.

Mokslininkai negali daryti prielaidų apie terapijos „veikimo mechanizmą“, - sakė jis, remdamasis smegenų srities, kuriai jis skirtas.

Eidelbergas pateikė dar vieną klausimą: būsimuose tyrimuose mokslininkai galėtų naudoti smegenų vaizdavimą, kad būtų užtikrinta, jog pacientų simptomai pagerėja dėl tikrojo genų terapijos poveikio, o ne „placebo efekto“.

Pradiniame tyrime, kuriame dalyvavo keliolika Parkinsono pacientų, kai kurie buvo atsitiktinai paskirti gauti GAD genų infuzijas. Likusiems buvo atlikta palyginamoji „apgaulinga“ procedūra.

Per šešis mėnesius abiejų grupių judėjimo simptomai, pvz., Standumas ir drebulys, pagerėjo. Tačiau genų terapijos grupė pastebėjo didesnį pelną.

„Tai nebuvo slam dunk“, - pabrėžė Eidelbergas. "Bet jie darė geriau. Ir tai išliko iki vienerių metų ženklo."

Su bet kuriuo tokiu gydymu yra teorinis susirūpinimas, kad infuzuotas genas turės nenumatytą poveikį.

„Tai, ką matėme, yra tas, kad šis genas lieka“, - sakė Eidelbergas. „Tai ne visai smerkia smegenis“.

Pradiniame tyrime tyrėjų teigimu, nebuvo raudonų vėliavų. Dažniausiai pasireiškė šalutinis galvos skausmas ir pykinimas.

Įvairios mokslinių tyrimų grupės ieško skirtingų požiūrių į Parkinsono genų terapiją. Tikimasi, kad Eidelbergas yra sukurti papildomas galimybes, kurios būtų naudingos bent kai kuriems pacientams, galbūt atleidžiant juos nuo kasdienių vaistų vartojimo.

Šiuo metu jis pažymėjo, kad yra „daug susidomėjimo“, kai atliekamas didesnis ir vėliau atliekamas GAD terapijos tyrimas. Bet niekas dar nepradėjo.

Šį tyrimą finansavo „Neurologix Inc.“, kuri sukūrė genų terapiją.